Die Niemann Pick-Krankheit ist derzeit nicht heilbar. Auch gibt es nur eingeschränkte Therapie-Formen, um die Symptome zu bekämpfen. Je nach Typ der Krankheit unterscheidet sich auch die Forschungsaktivität.
Typ A
Für den Typ A gibt es keine wirksame Behandlung.
Typ B
Bei Patienten mit dem Typ B sind Versuche mit Knochenmark-Transplantation durchgeführt worden, teilweise mit ermutigenden Ergebnissen. Ausserdem wird auch eine Enzym-Ersatz-Therapie ausprobiert.
Typ C
Für den Typ C gibt es verschiedene Forschungsprojekte. Die meisten davon stecken aber noch in der Anfangsphase. In der Schweiz ist das Medikament "Zavesca" zugelassen. Dieses soll den Verlauf der Krankheit verlangsamen. In den USA am NIH in Washington D.C. soll dieses Jahr eine Studie mit dem Wirkstoff Cyclodextrin starten. Aktuellste Informationen zur Studie gibt es jeweils hier.
Weiterführende Informationen:
- Orphanet - das Portal für seltene Krankheiten und Orphan Drugs
- Niemann-Pick-c.com (Actelion)
- Genetics Home Reference (U.S. National Library of Medicine, Dep. of Health and Human Services)
- Universität von Notre Dame (Indiana, USA)
Die medizinischen Informationen wurden zusammengestellt von Matthias Oetterli, Journalist und Vater eines NPC-Patienten. Die Informationen wurden überprüft von Dr. med. Marianne Rohrbach, Abteilung für Stoffwechselkrankheiten, Universitäts-Kinderklinik Zürich (CH).