Die Niemann Pick-Krankheit ist derzeit nicht heilbar. Auch gibt es nur eingeschränkte Therapie-Formen, um die Symptome zu bekämpfen. Je nach Typ der Krankheit unterscheidet sich auch die Forschungsaktivität.
Typ A
Für den Typ A gibt es keine wirksame Behandlung.
Typ B
Bei Patienten mit dem Typ B sind Versuche mit Knochenmark-Transplantation durchgeführt worden, teilweise mit ermutigenden Ergebnissen. Ausserdem wird auch eine vielversprechende Enzym-Ersatz-Therapie von Fa. Sanofi entwickelt und ausprobiert..
Typ C
Für den Typ C gibt es verschiedene Forschungsprojekte. Viele davon stecken aber noch in der Anfangsphase. In der Schweiz sind die Medikamente "Zavesca" von Fa. Janssen und «Miglustat Dipharma» (Generikum) von Fa. EffRx zugelassen. Diese sollen den Verlauf der Krankheit verlangsamen. Aktuellste Informationen gibt es jeweils unter https://www.inpda.org/updates/
Die medizinischen Informationen wurden von Dr. med. Marianne Rohrbach, Abteilung für Stoffwechselkrankheiten, Universitäts-Kinderklinik Zürich (CH) überprüft.
Weiterführende Informationen:
- Orphanet - das Portal für seltene Krankheiten und Orphan Drugs
- Niemann-Pick-c.com (Actelion)
- Genetics Home Reference (U.S. National Library of Medicine, Dep. of Health and Human Services)
- Universität von Notre Dame (Indiana, USA)