Il n’existe actuellement aucun remède contre la maladie de Niemann Pick. Il n’existe également que des formes limitées de thérapies pour combattre les symptômes. Selon le type de maladie, l'activité de recherche diffère également.
Type A
Il n’existe aucun traitement efficace pour le type A.
Type B
Des essais de transplantation de moelle osseuse ont été réalisés chez des patients de type B, certains avec des résultats encourageants. Par ailleurs, une thérapie enzymatique substitutive prometteuse est en cours de développement et de test par Sanofi.
Type C
Il existe divers projets de recherche pour le type C. Cependant, beaucoup d’entre eux en sont encore aux premiers stades. Les médicaments « Zavesca » de Janssen et « Miglustat Dipharma » (générique) d'EffRx sont autorisés en Suisse. Ceux-ci visent à ralentir la progression de la maladie. Les dernières informations sont disponibles sur https://www.inpda.org/updates/
Les informations médicales ont été fournies par le Dr. méd. Marianne Rohrbach, Département des maladies métaboliques, Hôpital universitaire pour enfants de Zurich (CH), a examiné.
Pour plus d'informations:
- de Orphanet
- de Niemann-Pick-C.com (Actelion)
- de Genetics Home Reference
- de l’université de Notre Dame (USA)