La maladie de Niemann Pick n’a pas fait l’objet de beaucoup de recherches. Cependant globalement des projets de recherche se mettent aujourd’hui en route. Les débuts sont prometteurs, mais une thérapie adéquate n’est pas encore en vue. En ce qui concerne le type C nous suivons trois études cliniques.

Cyclodextrine VTS-270

Cette étude basée sur la Cyclodextrine (2-hydroxypropyl-Beta) a commencé au NIH (National Institutes of Health, USA). La phase 2 de cette étude se poursuit en collaboration avec la société Vtesse. En gros la Cyclodextrine a la propriété de s’accaparer certaines substances. Le cholestérol humain qui reste bloqué dans l’organisme des patients NP-C, devrait pouvoir être transporté par la Cyclodextrine. Plus d’information sur l’étude et la Cyclodextrine sous www.thenpcstudy.com.

L'essai clinique VTS-270 : l'expérience du patient (French) from Vtesse on Vimeo.

Arimoclomol

La société Orphazyme a débuté l’étude de la substance active Arimoclomol. Quel est en gros son mécanisme? Les protéines responsables du transport du cholestérol chez les patients NPC sont mal repliées et montrent une structure inadéquate. De ce fait il y a accumulation du cholestérol humain. L’Arimoclomol est supposé permettre un meilleur repliement des structures qui sont destinées au transport du cholestérol. Plus d’information sous www.aidnpc.com.

Trappsol/Cyclo

CTD Holdings, une compagnie spécialisée en biotechnologie et active au niveau d’essais cliniques pour le développement des composés médicaux de la Cyclodextrine, a annoncé qu’elle a obtenu de la FDA (Food and Drug Administration-USA) une désignation accélérée pour développer Trappsol® Cyclo™ une substance destinée au traitement de la maladie de Niemann Pick, une maladie génétique fatale. Suite à la désignation de la Cyclodextrine comme médicament ophelin reconnu par FDA et EMA, Trappsol® Cyclo™ est déposé comme la formulation de la Hydroxypropyl Beta Cyclodextrine propriété de CTD Holdings.

Nouvelles des études

4 avril 2017: Reprise de Vtesse par Sucampo (finanzen.ch)
Sucampo Pharmaceuticals et Vtesse ont annoncé aujourd’hui que Sucampo a fait l’acquisition de Vtesse pour une avance de 200 millions de USD. Sucampo finance cette transaction par l’émission de 2.878.678 actions ordinaires de la classe A et 170 millions de USD en liquide disponible. Il n’a pas été nécessaire de faire appel à un financement externe. communiqué de presse

15 mars 2017: Le recrutement de patients pour les essais cliniques de la Cyclodextrine (Vtesse)
Vtesse a recruté suffisamment de patients pour ses essais cliniques phase –IIb/III avec la Cyclodextrine VTS-270 pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick Type C1. L’entreprise compte sur une remise des résultats aux autorités compétentes et sur une publication en 2018. Plus d’information en langue anglaise sous communiqué de presse.

25 juillet 2016 : Financement complémentaire pour l’étude sur la Cyclodextrine (Vtesse)
L’industrie pharmaceutique Vtesse reçoit un soutien financier supplémentaire de 17 millions de dollar pour poursuivre le développement de ses produits et étendre les essais cliniques en cours pour le traitement de patients atteints de la maladie de Niemann-Pick type C. Voir l'article complet en allemand.

15 juin 2016 : Les premiers patients reçoivent le médicament Arimoclomol de Orphazyme
La société Orphazyme a commencé dans le cadre de l’essai clinique pour les patients atteints de la maladie de NP-C avec un premier dosage de l’Arimoclomol. Plus d’information en anglais sous "revue de presse".

6 avril 2016: Un sucre en forme d’anneau soulage en cas d’athérosclérose
Les conséquences de l’athérosclérose comptent parmi les plus nombreuses causes de décès dans le monde industrialisé. Parmi elles en majorité les infarctus et les attaques cérébrales. Le cholestérol cristallin peut favoriser le développement d’inflammation des artères. Un groupe international de chercheur du département d’immunologie et de cardiologie de l’université de Bonn a trouvé qu’un sucre « la cyclodextrine » peut aider à lutter contre la formation de plaques et même à inverser le processus. Tout l’article en allemand.

10 février 2016: Des bonnes nouvelles pour l’essai clinique Arimoclomol de Orphazyme
Le comité pédiatrique de l’agence EMA (PDCO) a recommandé au comité chargé de la validation pour l’homme de produits pharmaceutiques (CHMP) de soutenir la candidature d’Orphazyme pour le traitement de la maladie de Niemann Pick type C. De plus amples informations.

6 janvier 2016 : Le FDA donne le feu vert à Vtesse (finanzen.net)
Comme annoncé à ce jour par Vtesse, l’administration américaine FDA a approuvé l’usage du VTS-270 pour ses essais cliniques sur des patients atteints de la maladie de Niemann Pick C1 (NPC). Tout l’article en allemand.