La Maladie de Niemann Pick est pour l’instant incurable. Pour lutter contre ses symptômes les moyens thérapeutiques restent limités.
Type A:
Pour ce type aucun traitement efficace.
Type B:
Pour les patients atteints du type B des essais de transplantation de la moelle osseuse ont menés à des résultats encourageants. De plus une thérapie enzymatique est en train d’être expérimentée.
Type C:
Plusieurs études sont en cours pour le type C. La plupart en sont à leurs débuts. En Suisse "Zavesca" a reçu l’autorisation de mise sur le marché. Ce médicament est supposé retarder l’évolution de la maladie.
Pour plus d'informations:
- de Orphanet
- de Niemann-Pick-C.com (Actelion)
- de Genetics Home Reference
- de l’université de Notre Dame (USA)
L'information médicale a été compilé par Matthias Oetterli (journaliste et père d’un enfant malade). Les informations ont été soumises au contrôle du Dr. med. Marianne Rohrbach, département des maladies lysosomales, clinique universitaire pour enfants de Zurich.