14 juin 2017: Charity-Shop en faveur d'INPDA
Le site de bienfaisance d’achat en ligne de Pactimo pour le soutien de l’association internationale de la maladie de Niemann-Pick (INPDA) vient d’être ouvert! L’été est au rendez-vous, c’est le moment de vous équiper avec des tenues cycliste et des T-shirt de sport pour vous, votre équipe, votre famille, vos amis ou les amis de vos amis. Votre participation se traduira par un don à l’INPDA et servira par la même occasion à la promotion de la campagne « Think Again – Think NP-C » auprès du public dans de nombreux pays . Merci de tout cœur de la part de toute la communauté INPDA! Le shop.

4 avril 2017: Reprise de Vtesse par Sucampo (finanzen.ch)
Sucampo Pharmaceuticals et Vtesse ont annoncé aujourd’hui que Sucampo a fait l’acquisition de Vtesse pour une avance de 200 millions de USD. Sucampo finance cette transaction par l’émission de 2.878.678 actions ordinaires de la classe A et 170 millions de USD en liquide disponible. Il n’a pas été nécessaire de faire appel à un financement externe. communiqué de presse

15 mars 2017: Le recrutement de patients pour les essais cliniques de la Cyclodextrine (Vtesse)
Vtesse a recruté suffisamment de patients pour ses essais cliniques phase –IIb/III avec la Cyclodextrine VTS-270 pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick Type C1. L’entreprise compte sur une remise des résultats aux autorités compétentes et sur une publication en 2018. Plus d’information en langue anglaise sous communiqué de presse.

12 janvier 2017. Programme détaillé de la journée des maladies rares
Le 4 mars 2017 a lieu à CHUV en Lausanne est la journée suisse des maladies rares. Elle sera de nouveau accompagnée d’une série de conférences. Parmi elles seront développés les thèmes « centres de référence » et « concept national ». Programme.

1er décembre 2016: La spécialisation d’un proche (lettre d’information d’Alzheimer Suisse)
Les maladies rares sont pour les patients concernés et leurs familles particulièrement graves. Dans de nombreux cas le diagnostic est précédé par une longue et fatigante clarification médicale. Une fois le diagnostic obtenu, reste une grande perplexité, car dans la plupart des cas les connaissances scientifiques sont insuffisantes et les médicaments pratiquement inexistants. Les proches sont dans ces cas ceux qui essaient de faire bouger les choses comme le montre l’exemple de la famille Poincilit. L’article en entier.

30 novembre 2016: Plan d’assistance pour les patients atteints de maladie rare (SAMW)
Les patients atteints de maladie rare sont sujet à un grand défi. Le concept national maladies rares est sensé améliorer leur situation par une meilleure coordination des supports et par des centres de référence appropriés. Pour adapter notre système de santé fédéral, il  est nécessaire de coordonner l’activité de tous les acteurs. L’académie suisse des sciences médicales SAMW présente dans sa dernière publication une possibilité d’avancement. Communiqué de presse. L’article en entier.

27 novembre 2016: Les patients suisses dans l’attente de médicaments (NZZ am Sonntag)
Aux Etats-Unis les procédés d’autorisations pour des médicaments innovants se sont accélérer. La Suisse est en retards. L’article en entier.

25 juillet 2016 : Financement complémentaire pour l’étude sur la Cyclodextrine (Vtesse)
L’industrie pharmaceutique Vtesse reçoit un soutien financier supplémentaire de 17 millions de dollar pour poursuivre le développement de ses produits et étendre les essais cliniques en cours pour le traitement de patients atteints de la maladie de Niemann-Pick type C. Voir l'article complet en allemand.

15 juin 2016 : Les premiers patients reçoivent le médicament Arimoclomol de Orphazyme
La société Orphazyme a commencé dans le cadre de l’essai clinique pour les patients atteints de la maladie de NP-C avec un premier dosage de l’Arimoclomol. Plus d’information en anglais sous "revue de presse".

12 mai 2016: L’enfant malade, un sujet tabou (NZZ)
"Un enfant condamné par une maladie incurable draine l’énergie et l’attention de toute sa famille. Il existe toutes sortes d’offres de bénévoles qui peuvent venir en aide pour des soins palliatifs. Mais trouver le bon filon s’avère difficile." Voir l'article complet en allemand

Mai 2016: L’espoir de Lili (GEO 05/2016)
«ça gratte dans mon cerveau» disait Lili à l’âge de 6 ans. Déjà à cette époque sa maladie progressait indubitablement : le mystérieux syndrome Niemann-Pick. Une des nombreuses maladies ultra-rares, qu’on ne peut pas soigner. Une maladie qui mène les familles des patients à leurs limites. Une maladie qui jette un défi à notre système de santé. Voir l'article complet en allemand

15 avril 2016: Maladie de Niemann-Pick Type C (Opticien Suisse)
"La maladie de Niemann-Pick type C est une maladie génétique métabolique rare. Elle se traduit dans plus de 90 pour cent des cas par une atteinte neurologique progressive et sévère, qui le plus souvent a des répercussions sur les mouvements oculaires." Voir l'article complet

6 avril 2016: Un sucre en forme d’anneau soulage en cas d’athérosclérose
Les conséquences de l’athérosclérose comptent parmi les plus nombreuses causes de décès dans le monde industrialisé. Parmi elles en majorité les infarctus et les attaques cérébrales. Le cholestérol cristallin peut favoriser le développement d’inflammation des artères. Un groupe international de chercheur du département d’immunologie et de cardiologie de l’université de Bonn a trouvé qu’un sucre « la cyclodextrine » peut aider à lutter contre la formation de plaques et même à inverser le processus. Tout l’article en allemand.

12 mars 2016 : Assemblée générale de NPSuisse
L’assemblée générale de NPSuisse a eu lieu samedi à Hünenberg ZG en présence d’invités d’Allemagne et du Royaume Uni et du conseillé PDC Gerhard Pfister. Photos sur Facebook. Procès-verbal en allemand.

28 février 2016 : Les maladies orphelines débouchent sur une accumulation de problèmes (ZAS)
Demain le 29 février a lieu la journée internationale des maladies rares. Le fait qu’elles soient rares peut paraître positif en matière de santé publique. Cependant pour les patients concernés, elles sont très lourdes à supporter. Tout l’article en allemand.

27 février 2016 : Comment notre univers s’est désagrégé (Gelnhäuser Neue Zeitung)
Diagnostic Morbus Niemann-Pick : Le couple appel de Wirtheim parle de la maladie métabolique rare de leur fils Maximilian. Tout l’article en allemand.

27 février 2016 : L’espoir, la peur, la vie (Mediaplanet)
Avec application Mael termine de lire la phrase dans son livre de lecture. Agé de presque huit ans cet élève de seconde année du canton de Lucerne suit les cours réguliers de l’école. Cependant la vie de Mael n’a rien de régulier. Il est atteint d’une maladie rare : Niemann Pick type C. Mael est né le 18 avril 2008, l’ainé d’une famille fondée par des parents jeunes et heureux. Tout l’article de Mediaplanet en allemand.

22 février 2016 : Quand une famille perd ses enfants petit à petit (Aargauerzeitung)
Marko (17) et sa sœur Valeria (12) souffrent de la maladie métabolique fatale Niemann Pick type C. Tout ce qu’autrefois ils pouvaient faire d’une manière autonome ne va plus. Marcher, parler, penser, avaler. Leur maman, Milijana Petric, raconte comment elle s’en occupe désespérément jour et nuit. Tout l’article en allemand.

22 février 2016 : La mort est pour moi un ennemi à prendre au sérieux (migrosmagazin)
Juste en Suisse 500'000 personnes sont atteintes de maladies rares. Leurs origines s’expliquent de façons banales, mais aussi souvent complexes et parfois mystérieuses. Des cas qui conviennent au professeur Jürgen Schäfer, le « Dr. House » allemand. Tout l’article en allemand.

10 février 2016: Des bonnes nouvelles pour l’essai clinique Arimoclomol de Orphazyme
Le comité pédiatrique de l’agence EMA (PDCO) a recommandé au comité chargé de la validation pour l’homme de produits pharmaceutiques (CHMP) de soutenir la candidature d’Orphazyme pour le traitement de la maladie de Niemann Pick type C. De plus amples informations.

6 janvier 2016 : Le FDA donne le feu vert à Vtesse (finanzen.net)
Comme annoncé à ce jour par Vtesse, l’administration américaine FDA a approuvé l’usage du VTS-270 pour ses essais cliniques sur des patients atteints de la maladie de Niemann Pick C1 (NPC). Tout l’article en allemand.

5 janvier 2016 : Le droit à un enfant sain n’existe pas (NZZ)
Le professeur émérite de philosophie Otfried Höffe s’inquiète pour le développement du diagnostic préimplantatoire. Tout l’article NZZ en allemand.

5 janvier 2016 : La où il y a des différences, je prends parti pour le PLR
Prise de position du chef libéral Ignazio Cassis sur le lobbying des caisses maladies, la limitation des médecins et les caisses uniques cantonales. Tout l’article NZZ en allemand.

09 novembre 2015: "NPC - Sabine Fornfeist sur la maladie de sa fille Lili" (Duisburg365.de)
Sabine Fornfeist est la mère d'un enfant atteint d’une maladie chronique. Lili, sa fille de 15 ans, a montré des anomalies la première fois il ya environ 10 ans. Auparavant, elle avait développement apparemment normal. Voir l'article complet en allemand

29 octobre 2015: "Vous ne payez que lorsque cela fonctionne" (NZZ)
Les nouvelles substances pharmaceutiques actives sont de plus en plus chères. Les fabricants sont en train de tester les modèles, pour rendre le coût élevé de la trésorerie supportable. Voir l'article complet en allemand