Die Niemann-Pick-Krankheit ist wenig erforscht. Rund um den Globus sind derzeit aber verschiedene Forschungsprojekte in Gang. Es gibt ermutigende Ansätze, aber eine geeignete Therapieform scheint noch in weiter Ferne. Im Bereich Niemann Pick C gibt es im Moment zwei grössere bekannte Studien:

Cyclodextrin VTS-270 

Die Therapie-Forschung mit dem Cyclodextrin (2-hydroxypropyl-β) hat ursprünglich am National Institutes of Health (NIH) begonnen. Für die Phase 2 der Studie gibt es nun eine Zusammenarbeit mit der Firma Vtesse. Das Cyclodextrin hat - grob gesagt - die Fähigkeit, Stoffe an sich zu binden. Das körpereigene Cholesterin, welches in den Körpern von NPC-Patienten liegen bleibt, soll also mit dem Cylcodextrin abtransportiert werden. Mehr Informationen zur Studie und zu Cyclodextrin gibt es unter www.thenpcstudy.com.

VTS-270 Klinischer Versuch: Die Patientenerfahrung (German) from Vtesse on Vimeo.

Arimoclomol

Die Firma Orphazyme hat eine Studie mit dem Wirkstoff Arimoclomol lanciert. Auch hier wieder eine grobe Erklärung: Bei NPC-Patienten sind gewisse Proteine falsch gefaltet, resp haben eine falsche Struktur. Es kommt zu einer Anhäufung von körpereigenem Cholesterin. Das Arimoclomol soll nun eine bessere Faltung und Normalisierung der Struktur der für den Transport von Cholesterin zuständigen Protein von NPC-Patienten ermöglichen. Weitere Informationen zur Studie und zu Arimoclomol gibt es unter www.aidnpc.com.

Trappsol/Cyclo

Das Biotechnologie-Unternehmen CTD Holdings hat von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA die Genehmigung erhalten, Trappsol® Cyclo™ für die Behandlung der Stoffwechselkrankheit Niemann Pick Typ C (NPC) weiterzuentwickeln.

Studien-News

04. April 2017: Sucampo übernimmt Vtesse (finanzen.ch)
Sucampo Pharmaceuticals und Vtesse gaben heute bekannt, dass Sucampo Vtesse für eine Vorauszahlung in Höhe von 200 Millionen USD erworben hat. Sucampo finanzierte die Übernahme durch die Ausgabe von 2.782.678 Sucampo-Stammaktien der Klasse A und 170 Millionen USD an verfügbaren Barmitteln. Eine externe Finanzierung war nicht erforderlich. Ganzer Artikel.

15. März 2017: Rekrutierung der Cyclodextrin-Studie erfolgreich abgeschlossen (Vtesse)
Vtesse schliesst die Rekrutierung für die klinische Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 ab. Das Unternehmen erwartet 2018 die Veröffentlichung der Topline-Ergebnisse und den Abschluss der Einreichung bei den Behörden. Hier gibt es die ganze Medienmitteilung in Englisch.

25. Juli 2016: Weitere Gelder für Cyclodextrin-Studie (Vtesse)
Die US-Pharmafirma Vtesse sichert sich zusätzliche 17 Millionen US-Dollar für die Unterstützung der weiteren Produktentwicklung und dehnt die laufende klinische Cyclodextrin-Studie für die Behandlung der NPC-Patienten aus. Ganzer Artikel.

15. Juni 2016: Erste Patienten in Arimoclomol-Studie erhalten Medikament (Orphazyme)
Die Firma Orphazyme hat im Rahmen der Arimoclomol-Studie mit der Dosierung bei NPC-Patienten begonnen. Hier gibt es die ganze Medienmitteilung in Englisch.

06. Juni 2016: FDA genehmigt Ariclomol-Studie (Orphazyme)
Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat heute eine Studie für ein Medikament gegen NPC mit dem Wirkstoff Arimoclomol zugelassen. In der Schweiz wird diese Studie in Bern durchgeführt. Hier gibt es die ganze Medienmitteilung in Englisch.

06. April 2016: Ringförmiger Zucker hilft bei Arteriosklerose (Universität Bonn)
"Die Folgen der Arteriosklerose zählen zu den häufigsten Todesursachen in Industrieländern: dazu zählen vor allem Herzinfarkte und Schlaganfälle. Kristallines Cholesterin kann zu den lebensgefährlichen Entzündungen in den Arterien beitragen. Ein internationales Forscherteam von Immunologen und Kardiologen der Universität Bonn hat nun herausgefunden, dass der ringförmige Zucker „Cyclodextrin“ die gefährlichen Ablagerungen verhindern und sogar zurückbilden kann." Ganzer Artikel.

10. Februar 2016: Positive Signale für die Arimoclomol-Studie von Orphazyme
EMA’s Paediatric Committee (PDCO) recommends that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) approves Orphazyme’s PIP for use of arimoclomol in treating patients suffering from Niemann-Pick disease type C (NP-C). Further information.

6. Januar 2016: FDA verleiht Vtesse den "Breakthrough Therapy"-Status (finanzen.net)
Wie Vtesse heute bekanntgab, hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) seinem Medikamentenkandidaten VTS-270 zur Behandlung der Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1 (NPC) den "Breakthrough Therapy"-Status verliehen. Ganzer Artikel bei finanzen.net

13. September 2015: Update von der Arimoclomol-Studie
Orphazyme wird noch im September mit der Rekrutierung von Teilnehmern für die Studie mit Arimoclomol beginnen. Auch die Studie von Orphazyme muss nun aber mit einer Kontroll-Gruppe (Placebo) arbeiten. Weitere Informationen